[ad_1]

بیماران مبتلا به کمپلکس اسکلروزیس سل ، یک بیماری ژنتیکی است که با رشد تومورهای غیر سرطانی در بسیاری از اعضای بدن مشخص می شود ، گزینه های درمانی محدودی دارند. اکنون تیمی به سرپرستی محققان بیمارستان عمومی ماساچوست (MGH) نشان داده اند که ژن درمانی می تواند به طور موثری موشهایی را که یکی از ژنهای جهش یافته را ایجاد می کند ، درمان کند. این مطالعه در پیشرفت علمی.

این ژن که TSC2 نامیده می شود ، توبرین ، پروتئینی را که به عنوان بازدارنده رشد و تکثیر سلول عمل می کند ، رمزگذاری می کند. وقتی جهش در TSC2 رخ می دهد و منجر به کمبود توبرین در سلول ها می شود ، سلول ها بزرگ و تکثیر می شوند و منجر به تشکیل تومور می شوند.

برای بازگرداندن عملکرد TSC2 و tuberin در یک مدل موش مجتمع سل سل ، محققان نوعی ژن درمانی را با استفاده از یک وکتور ویروسی مرتبط با آدنو حامل DNA ایجاد کردند که یک شکل متراکم شده از توبرین را کد می کند (که در ظرفیت حمل حامل متناسب است) و به عنوان یک پروتئین کامل طول توبرین عمل می کند. عمر موش های مبتلا به بیماری سل اسکلروزیس به طور متوسط ​​58 روز کمتر بود و آنها علائمی از ناهنجاری های مغزی را نشان دادند که با آنهایی که اغلب در بیماران مبتلا به این بیماری مشاهده می شوند سازگار است. وقتی به موش ها ژن درمانی به صورت داخل وریدی تزریق شد ، بقای متوسط ​​آنها به 462 روز افزایش یافت و مغز آنها علائم آسیب دیدگی کمتری را نشان داد.

Shilpa Prabhakar ، یکی از نویسندگان کتاب می گوید: “درمان های فعلی سل اسکلروزیس شامل جراحی و / یا درمان مادام العمر با داروهایی است که باعث سرکوب سیستم ایمنی بدن می شوند و به طور بالقوه رشد اولیه مغز را به خطر می اندازند. بنابراین ، یک نیاز آشکار برای شناسایی سایر روش های درمانی این بیماری وجود دارد.” ، محقق در بخش های مغز و اعصاب و رادیولوژی در MGH. پرابهار افزود: “بردارهای ویروسی مرتبط با آدنو به طور گسترده ای در آزمایشات بالینی برای بسیاری از بیماری های ارثی با سمیت کم یا بدون سمیت ، عملکرد طولانی مدت در سلول های غیر تقسیم شده و بهبود علائم استفاده شده است.” وی خاطرنشان کرد که مزایای آن پس از یک بار تزریق قابل مشاهده است و برخی از اشکال ناقل ویروسی پس از تزریق وریدی می توانند به طور موثری وارد مغز و اندام های محیطی شوند.

سازمان غذا و داروی ایالات متحده تعداد محدودی از محصولات ژن درمانی را برای استفاده در بشر تأیید کرده است و نتایج این مطالعه نشان می دهد که آزمایشات بالینی برای آزمایش پتانسیل استراتژی در بیماران مبتلا به اسکلروز سل توجیه پذیر است.

منبع تاریخچه:

مواد تهیه شده توسط بیمارستان عمومی ماساچوست. توجه: مطالب را می توان از نظر سبک و طول ویرایش کرد.

[ad_2]

منبع: unbox-news.ir