دانشمندان در حال توسعه ژن درمانی جدیدی برای بیماری های چشم هستند – ScienceDaily


محققان کالج ترینیتی دوبلین رویکرد جدیدی را برای ژن درمانی ایجاد کرده اند که نویدبخش نوعی درمان یک روزه برای بیماری چشم است که منجر به کاهش تدریجی بینایی می شود و هزاران نفر را در سراسر جهان تحت تأثیر قرار می دهد.

این مطالعه ، که شامل همکاری با تیم های بالینی در بیمارستان چشم و گوش رویال ویکتوریا و بیمارستان مادر است ، همچنین برای طیف وسیع تری از اختلالات عصبی مرتبط با افزایش سن تأثیراتی دارد.

دانشمندان نتایج خود را امروز منتشر می کنند [Thursday 26th November 2020] در یک مجله برجسته ، محدودیت ها در عصب شناسی.

آتروفی نوری غالب (DOA)

DOA که با انحطاط عصب بینایی مشخص می شود ، معمولاً شروع به ایجاد علائم در بیماران در اوایل بزرگسالی می کند. این موارد شامل کاهش بینایی متوسط ​​و برخی نقایص بینایی رنگ است ، اما شدت آن متفاوت است ، علائم ممکن است با گذشت زمان بدتر شود و برخی از افراد کور شوند. در حال حاضر هیچ راهی برای جلوگیری یا بهبود DOA وجود ندارد.

ژن (OPA1) دستورالعمل هایی را برای ایجاد پروتئینی که در سلول ها و بافت های بدن وجود دارد و برای حفظ عملکرد مناسب در میتوکندری ها ، تولید کننده انرژی در سلول ها ضروری است ، ارائه می دهد.

بدون پروتئین تولید شده توسط OPA1 ، عملکرد میتوکندری کمتر از حد مطلوب است و شبکه میتوکندریایی ، که به خوبی در سلول های سالم متصل است ، به شدت مختل می شود.

برای کسانی که با DOA زندگی می کنند ، جهشهای موجود در OPA1 و میتوکندریهای ناکارآمد هستند که مسئول شروع و پیشرفت این اختلال هستند.

ژن درمانی جدید

محققان به سرپرستی دکتر دانیل مالونی و پروفسور جین فارار از دانشکده ژنتیک و میکروبیولوژی ترینیتی ، ژن درمانی جدیدی ایجاد کرده اند که با موفقیت از عملکرد بینایی موش های تحت درمان با ماده میتوکندری هدف قرار گرفته و بنابراین با میتوکندری های ناکارآمد زندگی می کنند ، محافظت می کند.

محققان همچنین دریافتند که ژن درمانی آنها باعث بهبود پارامترهای میتوکندری در سلولهای انسانی می شود که حاوی جهش هایی در ژن OPA1 است و امیدوار است که می تواند در انسان مثر باشد.

دکتر مالونی ، یک همکار تحقیقاتی ، گفت:

“ما از یک روش آزمایشگاهی هوشمند استفاده کردیم که به دانشمندان امکان می دهد با استفاده از ویروسهای بی خطر طراحی شده خاص ، ژن خاصی را به سلولهای مورد نیاز بدن منتقل کنند. این به ما امکان می دهد عملکرد میتوکندری را در سلولهایی که تحت درمان قرار می دهیم تغییر دهیم و توانایی تولید انرژی را افزایش دهیم. که به نوبه خود به محافظت از آنها در برابر آسیب سلول کمک می کند.

“جالب توجه است ، نتایج ما نشان می دهد که این ژن درمانی مبتنی بر OPA1 می تواند به طور بالقوه مزایایی را برای بیماری هایی مانند DOA به دلیل جهش های OPA1 و همچنین احتمالاً برای طیف وسیعی از بیماری ها شامل اختلال عملکرد میتوکندری فراهم کند.”

نکته مهم ، اختلال در عملکرد میتوکندری باعث ایجاد مشکلات در طیف وسیعی از اختلالات عصبی مانند آلزایمر و پارکینسون می شود. این اثرات به تدریج با گذشت زمان جمع می شوند ، به همین دلیل بسیاری از افراد ممکن است این اختلالات را با افزایش سن مرتبط کنند.

پروفسور فرار ، استاد تحقیق ، افزود:

“ما از چشم انداز این استراتژی جدید ژن درمانی بسیار هیجان زده هستیم ، اگرچه تأکید این نکته مهم است که از نظر تحقیق و توسعه هنوز یک راه طولانی وجود دارد تا اینکه یک روز این روش درمانی بتواند به عنوان یک درمان در دسترس باشد.

“جهش های OPA1 در DOA نقش دارند ، بنابراین این روش درمانی مبتنی بر OPA1 برای DOA مهم است. با این وجود ، اختلال عملکرد میتوکندری در بسیاری از اختلالات عصبی نقش دارد که به طور مشترک میلیون ها نفر در سراسر جهان را تحت تأثیر قرار می دهد. ما معتقدیم که پتانسیل زیادی برای هدف قرار دادن این نوع وجود دارد. استراتژی درمانی اختلال عملکرد میتوکندری برای تأمین مزایا و در نتیجه تأثیرات اجتماعی زیادی دارد. پس از سالها کار با بیمارانی که با اختلالات بینایی و عصبی زندگی می کنند ، این یک امتیاز خواهد بود که در درمان ممکن است روزی نقش داشته باشد به خیلی ها کمک کن

این مطالعه توسط بنیاد علمی ایرلند ، شورای تحقیقات بهداشتی ایرلند ، مبارزه با نابینایی ایرلند و موسسات خیریه تحقیقات بهداشتی ایرلند پشتیبانی شد.


منبع: unbox-news.ir

Leave a reply

You may use these HTML tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>